Μια νέα μελέτη σχετική με την πιο σοβαρή μορφή προχωρημένου εκφυλισμού της ωχράς κηλίδας (AMD) που έχει διεξαχθεί σε ζώα έχει δώσει θετικά αποτελέσματα κι ελπίδες για τη δημιουργία μιας νέας θεραπείας, σύμφωνα με τους ειδικούς. Οι ερευνητές ελπίζουν ότι η θεραπεία με βλαστοκύτταρα με σκοπό την αντικατάσταση κατεστραμμένων κυττάρων του αμφιβληστροειδούς, σύντομα θα δοκιμαστεί και σε ανθρώπους.
Τύποι του εκφυλισμού τη ωχράς κηλίδας
Υπάρχουν δύο μορφές της AMD: ξηρή και υγρή. Περίπου το 80% των ατόμων που έχουν AMD έχουν την ξηρή μορφή και, προς το παρόν, δεν υπάρχει τρόπος αντιμετώπισης της νόσου.
Στην ξηρή AMD, τα κύτταρα που ονομάζονται μελάγχρουν επιθήλια αμφιβληστροειδούς (RPE) πεθαίνουν. Αυτά τα κύτταρα τροφοδοτούν κάποια άλλα κύτταρα που ανιχνεύουν το φως στον αμφιβληστροειδή κι ονομάζονται φωτοϋποδοχείς. Μόλις πεθάνουν τα κύτταρα, οι φωτοϋποδοχείς πεθαίνουν κι αυτοί. Αυτός ο κυτταρικός θάνατος οδηγεί στην πιο σοβαρή μορφή ξηράς AMD. Η σοβαρή αυτή πάθηση ονομάζεται γεωγραφική ατροφία και μπορεί να οδηγήσει προοδευτικά σε τύφλωση.
Η νέα πειραματική θεραπεία έχει σχεδιαστεί για να αντικαθιστά τα νεκρά κύτταρα με κύτταρα που έχουν δημιουργηθεί από τα κύτταρα του αίματος ενός ασθενούς. Στο εργαστήριο, οι ερευνητές μετατρέπουν τα κύτταρα του ασθενούς σε επαγόμενα πολυδύναμα βλαστικά κύτταρα (iPS). Αυτά μπορούν να γίνουν οποιοδήποτε είδος κυττάρου στο σώμα.
Η νέα μελέτη με βλαστοκύτταρα για τη θεραπεία της ξυράς AMD
Σε αυτήν τη μελέτη, οι ερευνητές προγραμματίζουν ανθρώπινα κύτταρα iPS να γίνουν κύτταρα RPE. Τα εργαστηριακά κύτταρα αναπτύχθηκαν σε μικροσκοπικά φύλλα πάχους ενός κυττάρου. Στη συνέχεια, οι ερευνητές εισήγαγαν τα κύτταρα στους αμφιβληστροειδείς αρουραίων και χοίρων. Δέκα εβδομάδες μετά την εμφύτευση των κυττάρων, οι ερευνητές πραγματοποίησαν μελέτες απεικόνισης που έδειξαν ότι τα εργαστηριακά κύτταρα ενσωματώθηκαν στον αμφιβληστροειδή.
«Τα μεταμοσχευμένα κύτταρα λειτούργησαν σωστά», ανέφεραν οι ερευνητές στο περιοδικό Science Translational Medicine. Αυτά τα υγιή νέα κύτταρα θα μπορούσαν να σταματήσουν την περαιτέρω απώλεια όρασης από την ξηρή AM, ακόμη και να επαναφέρουν κάποιο ποσοστό της χαμένης όρασης.
«Η δυνατότητα επαναπρογραμματισμού των βλαστοκυττάρων για να μετατραπούν σε κύτταρα RPE είναι μια πραγματικά συναρπαστική τεχνολογία», δήλωσε ο Pravin U. Dugel, MD, οφθαλμίατρος στο Retinal Consultants της Αριζόνα στο Φοίνιξ.
«Είναι ακόμα πολύ νωρίς κι υπάρχουν πολλές προκλήσεις. Το γεγονός ότι έχουμε αποτελέσματα σε αρουραίους και χοίρους δε σημαίνει απαραίτητα ότι θα λειτουργήσει και σε ανθρώπους. Αλλά δεν έχουμε καμία θεραπεία για την ξηρά AMD, οπότε αυτή η μελέτη μπορεί να είναι μια καλή αρχή».
Κίνδυνοι της θεραπείας με βλαστοκύτταρα
Ο Δρ. Dugel σημείωσε ότι μια βασική ανησυχία για οποιαδήποτε θεραπεία βλαστοκυττάρων είναι ότι η αλλαγή της πυρηνικής δομής του κυττάρου έχει τη δυνατότητα να προκαλέσει τον ανεξέλεγκτο πολλαπλασιασμό των κυττάρων που αυξάνει τον κίνδυνο εμφάνισης καρκίνου. Οι ερευνητές δήλωσαν ότι ανέλυσαν γενετικά τα κύτταρα RPE που προέρχονται από βλαστοκύτταρα και δε βρήκαν γενετικές μεταλλάξεις που να συνδέονται με την ανάπτυξη όγκων. «Αν και δεν παρατηρήθηκε κάτι σε αυτήν τη μελέτη, παραμένει πάντα μια πιθανότητα», δήλωσε ο Δρ. Dugel.
Οι ερευνητές άρχισαν να σχεδιάζουν μια κλινική δοκιμή Φάσης Ι για να ελέγξουν την ασφάλεια της θεραπείας στον άνθρωπο. Ωστόσο, θα πρέπει πρώτα η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων να εγκρίνει τη δοκιμή προτού ξεκινήσει η έρευνα.
«Εάν η κλινική δοκιμή προχωρήσει, θα ήταν η πρώτη δοκιμή θεραπείας με βλαστοκύτταρα», δήλωσε ο επικεφαλής ερευνητής Kapil Bharti, PhD, του Εθνικού Ινστιτούτου Οφθαλμών των ΗΠΑ.
Πηγή:
American Academy of Ophthalmology/ aao.org