Το CRISPR είναι μία νέα γενετική θεραπεία που επιτρέπει στους επιστήμονες να επεξεργάζονται το DNA. Οι επιστήμονες ελπίζουν ότι θα μπορέσουν να χρησιμοποιήσουν το CRISPR για την αποκατάσταση γενετικών ελαττωμάτων.
Η παραδοσιακή γονιδιακή θεραπεία χρησιμοποιεί ιούς για την εισαγωγή νέων γονιδίων σε κύτταρα για να προσπαθήσει να θεραπεύσει ασθένειες. Αλλά το CRISPR πραγματοποιεί άμεσα αλλαγές στο DNA. Η τεχνική χρησιμοποιεί στοχευμένα μοριακά εργαλεία που λειτουργούν σαν ψαλίδι. Στην ουσία, αποκόβουν μη ‘’φυσιολογικό’’ DNA και το αντικαθιστούν με ”κανονικό” γενετικό υλικό.
Πώς μελετούν οι ερευνητές το CRISPR στη φροντίδα των ματιών;
Οι οφθαλμίατροι δεν χρησιμοποιούν ακόμη το CRISPR για τη θεραπεία οφθαλμικών παθήσεων. Αλλά οι επιστήμονες ελπίζουν ότι θα μπορούσε μια μέρα να σταματήσει, αντιστρέψει ή ακόμη και να θεραπεύσει τις οφθαλμικές παθήσεις. Σε ορισμένες ασθένειες που επηρεάζουν την όραση, μια συγκεκριμένη πρωτεΐνη δεν λειτουργεί σωστά, με αποτέλεσμα την τύφλωση. Οι επιστήμονες μελετούν, εάν μπορούν να χρησιμοποιήσουν το CRISPR για να μειώσουν το τμήμα του DNA που ευθύνεται για τη δυσλειτουργία της πρωτεΐνης. Αυτή η γενετική θεραπεία στοχεύει μόνο κύτταρα σε μη φυσιολογικό DNA.
Το 2016, οι επιστήμονες χρησιμοποίησαν το CRISPR σε μελέτη δοκιμαστικών σωλήνων για να διορθώσουν το γενετικό ελάττωμα που προκαλεί αμφιβληστροειδίτιδα. Αυτή η πάθηση επηρεάζει τη λειτουργία του αμφιβληστροειδή και αλλάζει τον τρόπο με τον οποίο ο αμφιβληστροειδής αποκρίνεται στο φως. Εξαιτίας αυτού η όραση καθίσταται δύσκολη. Το 2018, οι ερευνητές χρησιμοποίησαν το CRISPR για τη θεραπεία της αμφιβληστροειδίτιδας σε ποντίκια.
Τον Ιούλιο του 2019, δύο εταιρείες ανακοίνωσαν ότι θα διενεργήσουν την πρώτη ανθρώπινη δοκιμή του CRISPR στις Ηνωμένες Πολιτείες. Οι συμμετέχοντες στη δοκιμή θα λάβουν τη θεραπεία με μορφή ένεσης στο μάτι. Οι ερευνητές ελπίζουν ότι η μέθοδος αυτή μπορεί να θεραπεύσει πλήθος ασθενειών.
Πρέπει να είμαστε προσεκτικοί σχετικά με το CRISPR;
Οι επιστήμονες βρίσκονται ακόμη στα αρχικά στάδια της μελέτης του CRISPR για οφθαλμικές παθήσεις. Αυτό σημαίνει ότι δεν γνωρίζουμε ακόμη εάν τα οφέλη υπερτερούν των κινδύνων. Μέχρι στιγμής, οι ερευνητές λένε ότι η γενετική θεραπεία CRISPR υπόσχεται ασφαλή και αποτελεσματική θεραπεία. Αλλά είναι ακόμα νέο και χρειάζεται περισσότερο δοκιμή και μελέτη πριν βεβαιωθούμε ότι είναι ωφέλιμη πρακτική για τη θεραπεία οφθαλμικών παθήσεων.
ΠΗΓΗ:
American Academy of Ophthalmology/ aao.org